ENSAYOS CLINICOS DE NUESTROS LABORATORIOS ASOCIADOS ABIERTOS EN ESPAÑA*

Fuente: Registro Español de Ensayos Clínicos. Fecha de actualización: 10/01/2020

*Incluye los ensayos clinicos abiertos en España para EERR de los laboratorios asociados a AELMHU

Para obtener más información en castellano introducir aquí el identificador del ensayo: https://reec.aemps.es/reec/public/web.html

 

ENFERMEDAD/INDICACIONES ENSAYO IDENTIFICADOR SITUACIÓN FECHA FINALIZACIÓN? MEDICAMENTO LABORARIO ASOCIADO
pertensión pulmonar tromboembólica crónica inoperable o persistente/recurrente Estudio en fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos y de diseño adaptativo y secuencial por grupos, con un periodo de extensión abierto, para evaluar la eficacia y la seguridad de selexipag como complemento del tratamiento de referencia en pacientes con hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (HPTEC) inoperable o persistente/recurrente después del tratamiento quirúrgico. 2018-002823-41 Reclutando oct-24 Selexipag Actelion
Hipertensión arterial pulmonar Eficacia y seguridad del tratamiento oral combinado inicial triple frente a doble en pacientes con hipertensión arterial pulmonar recién diagnosticada: estudio en fase IIIb, controlado con placebo, doble ciego y multicéntrico. 2015-003438-28 Fin reclutamiento ene-20 Macitentán, Selexipag Actelion
Hipertensión arterial pulmonar Estudio multicéntrico, abierto, aleatorizado, basado en acontecimientos, para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de macitentán frente al tratamiento de referencia en niños con hipertensión arterial pulmonar. 2016-001062-28 Reclutando jul-22 Macitentán Actelion
Hipertensión arterial pulmonar Estudio aleatorizado, multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, dirigido por eventos, de grupos secuenciales con un periodo de extensión abierto para evaluar la eficacia y seguridad de selexipag añadido al tratamiento estándar en niños con edades comprendidas entre 2 y <18 años con hipertensión arterial pulmonar. 2019-002817-21 No iniciado ene-28 Selexipag Actelion
Hipertensión pulmonar asociada a sarcoidosis Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, con diseño secuencial por grupos y controlado con placebo de 52 semanas seguido de un periodo abierto con un solo grupo de 104 semanas de participantes con hipertensión pulmonar asociada a sarcoidosis (HPAS) para evaluar la eficacia y la seguridad del tratamiento oral con selexipag. 2018-004887-74 No iniciado feb-25 Selexipag Actelion
Hipertensión arterial pulmonar Estudio clínico en fase III prospectivo, multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con producto activo, triple simulado, de grupo paralelo, secuencial y adaptativo para comparar la eficacia y seguridad de las monoterapias de macitentán y tadalafilo con la combinación de dosis fija correspondiente en pacientes con hipertensión arterial pulmonar, seguidas de un periodo de tratamiento abierto con una combinación de dosis fija de macitentán y tadalafilo. 2014-004786-25 Reclutando dic-26 Macitentán, tadalafilo Actelion
Hemoglobinuria paroxística nocturna Estudio de fase 3 aleatorizado, con grupos paralelos, multicéntrico, farmacocinético abierto, de no inferioridad, que compara ravulizumab administrado por vía subcutánea con ravulizumab administrado por vía intravenosa en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna tratada actualmente con eculizumab. 2017-002370-39 No iniciado Ravulizumab Alexion
Hemoglobinuria paroxística nocturna ALXN1210 frente a eculizumab en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) actualmente tratados con eculizumab. 2016-002026-36 Fin reclutamiento mar-21 Ravulizumab, eculizumab Alexion
Síndrome hemolítico urémico atípico Estudio en fase III multicéntrico y abierto de ALXN1210 en niños y adolescentes con síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa). 2016-002499-29 Reclutando may-25 Ravulizumab Alexion
Síndrome hemolítico urémico atípico Estudio de grupo único de ALXN1210 en pacientes adultos y adolescentes con síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa) sin tratamiento previo con inhibidores del complemento. 2016-002027-29 Fin reclutamiento nov-23 Ravulizumab Alexion
Miastenia gravis Estudio en fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico para evaluar la seguridad y eficacia de ravulizumab en pacientes adultos sin tratamiento previo con inhibidores del complemento con miastenia gravis generalizada. 2018-003243-39 Reclutando dic-23 Ravulizumab Alexion
Hemoglobinuria paroxística nocturna Estudio de ALXN1210 frente a eculizumab en pacientes adultos con HPN sin tratamiento previo con inhibidores del complemento. 2016-002025-11 Fin reclutamiento ene-23 Ravulizumab Alexion
Hemoglobinuria paroxística nocturna Estudio en fase II abierto, con dosis múltiple ascendente para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad, inmunogenia, farmacocinética y farmacodinámica de ALXN1210 administrado por vía intravenosa a pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna. 2015-002674-20 Reclutando mar-22 Ravulizumab Alexion
Neuromielitis óptica Ensayo de extensión abierto en fase III sobre ECU-NMO-301 para evaluar la seguridad y la eficacia de eculizumab en pacientes con neuromielitis óptica (NMO) recidivante. 2013-001151-12 Reclutando jun-20 Eculizumab Alexion
Neuromielitis óptica Ensayo en fase II/III abierto, de un solo grupo para evaluar la seguridad y la actividad de eculizumab en pacientes pediátricos con trastorno del espectro de la neuromielitis óptica recidivante. 2019-001829-26 No iniciado dic-24 Eculizumab Alexion
Enfermedad de Wilson Estudio en fase III, aleatorizado, enmascarado para el evaluador y multicéntrico, para evaluar la eficiacia y seguridad de ALXN1840 administrado durante 48 semanas en comparación con el tratamiento de referencia en pacientes con enfermedad de Wilson de 12 años de edad o más con un periodo de extensión de hasta 60 meses. 2017-004135-36 Reclutando feb-26 ALXN1840 Alexion
Enfermedad de Berger Estudio en fase II, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de cemdisirán en pacientes adultos con nefropatía por IgA. 2018-002716-27 Reclutando nov-22 Cemdisirán Alnylam Pharmaceuticals
Amiloidosis hATTR Estudio abierto para evaluar la seguridad, eficacia y farmacocinética (FC) de patisirán-LPN en pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina (amiloidosis hATTR) y progresión de la enfermedad después de un trasplante ortotópico de hígado. 2018-003519-24 Reclutando ene-21 Patisirán Alnylam Pharmaceuticals
Porfirias hepáticas agudas ENVISION: estudio en fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico, con una extensión en abierto para evaluar la eficacia y seguridad de givosirán en pacientes con porfirias hepáticas agudas. 2017-002432-17 Fin reclutamiento may-21 Givosirán Alnylam Pharmaceuticals
Amiloidosis hATTR HELIOS-A: estudio en fase III, internacional, aleatorizado y abierto para evaluar la eficacia y la seguridad de ALN-TTRSC02 en pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina (amiloidosis hATTR). 2018-002098-23 Reclutando may-24 Vutrisirán Alnylam Pharmaceuticals
Parálisis supranuclear progresiva Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y de grupos paralelos para evaluar la eficacia y la seguridad de BMS-986168 administrado por vía intravenosa en participantes con parálisis supranuclear progresiva. 2016-002554-21 Fin reclutamiento sept-21 BIIB092 Biogen
Hemofilia A Estudio en fase III, sin enmascaramiento, con un único grupo, en el que se evalúan la eficacia y la seguridad de BMN 270 (transferencia génica del factor VIII humano mediante un vector vírico adenoasociado) en pacientes con hemofilia A y concentración residual del FVIII ≤1 UI/dL, que reciben infusiones profilácticas de FVIII. 2017-003215-19 Fin reclutamiento mar-24 BMN 270 Biomarin
Acondroplasia Estudio de extensión en fase III, abierto, para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de BMN 111 en pacientes pediátricos con acondroplasia. 2017-002404-28 Reclutando dic-24 BMN 111 Biomarin
Mucopolisacaridosis tipo IIIB Estudio en fase II para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de BMN 250 en pacientes con MPS tipo IIIB. 2017-003083-13 Fin reclutamiento oct-24 BMN 250 Biomarin
Mucopolisacaridosis tipo IIIB Estudio abierto con aumento de la dosis en fase I/II para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y eficacia de BMN 250 intracerebroventricular en pacientes con mucopolisacaridosis tipo IIIB (MPS IIIB, síndrome de Sanfilippo tipo B). 2015-001985-25 Fin reclutamiento BMN 250 Biomarin
Distrofia muscular de Duchenne Estudio de extensión abierto sobre la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de drisapersen en sujetos con distrofia muscular de Duchenne. 2015-001955-54 Reclutando Drisapersen Biomarin
Fenilcetonuria Estudio en fase IV, abierto y de una sola cohorte, de los resultados neurocognitivos (NC) a largo plazo en niños de 4 a 5 años con fenilcetonuria tratados con dihidrocloruro de sapropterina (Kuvan®) durante 7 años. 2009-015844-41 Reclutando jun-23 Dihidrocloruro de sapropterina Biomarin
Hemofilia A Estudio en fase III, sin enmascaramiento, con un único grupo, en el que se evalúan la eficacia y la seguridad de BMN 270 (transferencia génica del factor VIII humano mediante un vector vírico adenoasociado) en una dosis de 4E13 vg/kg en pacientes con hemofilia A y concentración residual del FVIII ≤1 UI/dL, que reciben infusiones profilácticas de FVIII. 2017-003573-34 No iniciado mar-24 Valoctocogene roxaparvovec Biomarin
Lesiones de la córnea debido a quemaduras oculares Estudio de seguimiento multinacional, multicéntrico, prospectivo, de seguridad y eficacia a largo plazo después del trasplante autólogo de células madre limbares cultivadas para la restauración del epitelio corneal en pacientes con deficiencia de células madre limbares debido a quemaduras oculares (HOLOCORE-FU). 2015-001344-11 Reclutando dic-21 Holoclar Chiesi
Lesiones de la córnea debido a quemaduras oculares Ensayo clínico no controlado, abierto, prospectivo, multicéntrico y multinacional para evaluar la eficacia y la seguridad del trasplante autólogo de células madre limbares cultivadas para la restauración del epitelio corneal en pacientes con deficiencia de células madre limbares por quemaduras oculares (HOLOCORE) 2014-002845-23 Fin reclutamiento sep0-21 Holoclar Chiesi
Hemofilia A Estudio de extensión en fase III, abierto y multicéntrico, para evaluar la seguridad y eficacia del factor de la coagulación VIII recombinante (rVIII-cadena sencilla, CSL627) en pacientes con hemofilia A severa. 2013-003262-13 Reclutando jul-25 Factor de coagulación VIII CSL Behring
Esclerosis sistémica Estudio en fase II multicéntrico, aleatorizado, con doble enmascaramiento y controlado con placebo, para evaluar la eficacia y seguridad de IgPro10 (inmunoglobulina intravenosa, Privigen®) en el tratamiento de adultos con esclerosis sistémica. 2019-000906-31 No iniciado nov-23 IgPro10 CSL Behring
Dermatomiositis Estudio para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de IgPro20 (inmunoglobulina subcutánea, Hizentra®) en adultos con dermatomiositis (DM). 2018-003171-35 No iniciado ene-23 Inmunoglobulina subcutánea CSL Behring
Enfermedad de injerto-contra-huésped Estudio en fase II/III, multicéntrico, aleatorizado, con doble enmascaramiento y controlado con placebo, para evaluar la eficacia y seguridad de la alfa 1-antitripsina en la prevención de la enfermedad de injerto-contra-huésped en pacientes que reciben un trasplante de células hematopoyéticas (estudio MODULAATE). 2018-000329-29 No iniciado feb-23 Alfa 1-antitripsina CSL Behring
Hemofilia B Estudio de extensión de seguridad y eficacia de una proteína de fusión recombinante que vincula el factor de coagulación IX con albúmina (rIX-FP) en pacientes con hemofilia B. 2012-005489-37 Reclutando ene-22 rIX-FP (Idelvion) CSL Behring
Colangitis biliar primaria y disfunción hepática moderada o grave Estudio en fase IV, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la farmacocinética y la seguridad del ácido obeticólico en pacientes con colangitis biliar primaria y disfunción hepática moderada o grave. 2017-001762-13 Reclutando jun-20 Ácido obeticólico Intercept
Colangitis biliar primaria Estudio en fase IV, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo y multicéntrico que evalúa el efecto del ácido obeticólico en los resultados clínicos en pacientes con colangitis biliar primaria. Resultados del estudio clínico COBALT con ácido obeticólico para el tratamiento en riñón (COBALT). 2014-005012-42 Reclutando abr-25 Ácido obeticólico Intercept
Colangitis biliar primaria Estudio en fase II con doble enmascaramiento, aleatorizado de grupos paralelos para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad del ácido obeticólico administrado como monoterapia o en combinación con bezafibrato en sujetos con colangitis biliar primaria que tuvieron una respuesta insuficiente al ácido ursodesoxicólico o que no pudieron tolerarlo. 2018-002575-17 Reclutando jun-21 Ácido obeticólico, bezafibrato Intercept
Policitemia vera Ensayo en fase IIIb, abierto y multicéntrico, que evalúa la eficacia a largo plazo y la seguridad de AOP2014 en pacientes con policitemia vera que han participado previamente en el estudio PROUD-PV. 2014-001357-17 Reclutando mar-20 AOP2014 Orphan
Enfermedad de Gaucher Estudio abierto, de dos cohortes (con y sin imiglucerasa) y multicéntrico para evaluar la farmacocinética (FC), seguridad y eficacia de eliglustat en pacientes pediátricos con enfermedad de Gaucher (EG) tipo 1 (EG1) y tipo 3 (EG3) 2016-000301-37 Reclutando nov-25 Eliglustat Sanofi Genzyme
Enfermedad de Pompe Estudio en fase III aleatorizado, multicéntrico, multinacional y doble ciego que compara la eficacia y la seguridad de infusiones bisemanales de neoGAA (GZ402666) y alglucosidasa alfa en pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío sin tratamiento previo. 2016-000942-77 Reclutando sept-24 Alglucosidasa alfa Sanofi Genzyme
Enfermedad de Niemann-Pick tipo B Estudio en fase II/III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, con dosis repetidas y de comparación de dosis para evaluar la eficacia, seguridad, farmacodinámica y farmacocinética de olipudasa alfa en pacientes con deficiencia de esfingomielinasa ácida. 2015-000371-26 Fin reclutamiento oct-23 Olipudasa alfa Sanofi Genzyme
Hemofilia A o B ATLAS-PEDS: estudio abierto, multinacional de profilaxis con fitusirán en pacientes pediátricos varones de 1 a menos de 12 años de edad con hemofilia A o B. 2019-000679-18 Reclutando jun-24 Fitusiran Sanofi Genzyme
Hemofilia A o B ATLAS-OLE: estudio abierto de seguridad y eficacia a largo plazo de fitusirán en pacientes con hemofilia A o B, con o sin anticuerpos inhibidores de los factores VIII o IX. 2018-002880-25 No iniciado oct-25 Fitusirán Sanofi Genzyme
Hemofilia A o B ATLAS-A/B: estudio en fase III para evaluar la eficacia y seguridad de fitusirán en pacientes con hemofilia A o B sin anticuerpos inhibidores de los factores VIII o IX. 2016-001464-11 Reclutando oct-20 Fitusirán Sanofi Genzyme
Hemofilia A o B ATLAS-INH: estudio en fase III para evaluar la eficacia y seguridad de fitusirán en pacientes con hemofilia A o B y anticuerpos inhibidores de los factores VIII o IX. 2016-001463-36 Reclutando ago-20 Fitusirán Sanofi Genzyme
Hemofilia A o B ATLAS-PPX: estudio abierto, internacional, de cambio de tratamiento para evaluar la eficacia y seguridad de la profilaxis con fitusirán en pacientes con hemofilia A y B que recibían previamente profilaxis con factores o agentes de puenteo. 2016-004087-19 Reclutando nov-21 Fitusirán Sanofi Genzyme
Púrpura trombocitopénica trombótica congénita grave Estudio cruzado en fase III, abierto, prospectivo, aleatorizado, controlado, multicéntrico y de 2 periodos con la continuación de un solo grupo para evaluar la seguridad y la eficacia de BAX 930 (rADAMTS13) en el tratamiento profiláctico y a demanda de sujetos con púrpura trombocitopénica trombótica congénita grave (PTTc, síndrome de Upshaw-Schulman [SUS], púrpura trombocitopénica trombótica hereditaria [PTTh]). 2017-000858-18 No iniciado dic-22 BAX 930 Shire
Enfermedad de von Willebrand Estudio clínico abierto en fase III, prospectivo, multicéntrico y no controlado para determinar la eficacia, seguridad y tolerabilidad del rVWF con o sin ADVATE en el tratamiento y control de las hemorragias, la eficacia y seguridad del rVWF en cirugías programadas y de urgencia, y la farmacocinética (FC) del rVWF en niños diagnosticados de enfermedad grave de von Willebrand. 2016-001477-33 Reclutando nov-20 Factor von Willebrand recombinante Shire
Síndrome de Hunter y deterioro cognitivo Estudio de extensión abierto de HGT-HIT-094 para evaluar la seguridad y el resultado clínico a largo plazo de la idursulfasa intratecal (IT) administrada junto con Elaprase® en pacientes con síndrome de Hunter y deterioro cognitivo. 2014-004143-13 Reclutando jul-25 Idursulfasa-IT Shire
Angioedema hereditario Estudio SPRING: estudio en fase III, abierto y multicéntrico, para evaluar la seguridad, farmacocinética y farmacodinamia de lanadelumab para la prevención de las crisis agudas de angioedema hereditario (AEH) en pacientes pediátricos de 2 a menos de 12 años. 2018-002093-42 Reclutando dic-21 Lanadelumab Shire
Enfermedad de von Willebrand Estudio en fase IIIb, prospectivo, abierto, no controlado y multicéntrico sobre la seguridad y eficacia a largo plazo de la profilaxis con rVWF en sujetos pediátricos y adultos con enfermedad de von Willebrand (EVW) grave. 2018-003453-16 Reclutando jun-23 Factor von Willebrand recombinante Shire
Hipoparatiroidismo Estudio adaptativo, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la mejoría sintomática y el control metabólico en adultos con hipoparatiroidismo sintomático tratados con hormona paratiroidea humana recombinante [PTHhr(1-84)]. 2017-000284-32 Reclutando nov-20 rhPTH(1-84) Shire
Epidermólisis bullosa Estudio multicéntrico, prospectivo, aleatorizado, abierto, de control intraindividual, sobre la eficacia y seguridad de ABH001 para el tratamiento de heridas cutáneas crónicas estancadas asociadas a la epidermólisis bullosa generalizada. 2012-001815-21 No iniciado ABH001 Shire
Enfermedad de von Willebrand Estudio en fase III prospectivo, abierto, internacional y multicéntrico sobre la eficacia y seguridad de la profilaxis con rVWF en la enfermedad grave de Von Willebrand. 2016-001478-14 Reclutando Factor von Willebrand recombinante Shire
Síndromes mielodisplásicos de alto riesgo, LMMC, LMA Estudio clínico en fase II, aleatorizado, controlado y abierto para comparar la eficacia y seguridad de pevonedistat más azacitidina frente a azacitidina en monoterapia en pacientes con síndromes mielodisplásicos de alto riesgo, leucemia mielomonocítica crónica y leucemia mielógena aguda pobre en blastos. 2015-000221-37 Fin reclutamiento ene-22 Pevonedistat Takeda
Leucemia mielógena crónica en fase crónica resistente Ensayo de fase II, aleatorizado y sin enmascaramiento para caracterizar la eficacia y seguridad de diferentes dosis de ponatinib en pacientes con leucemia mielógena crónica en fase crónica resistente. 2014-001617-12 Fin reclutamiento sept-21 Ponatinib Takeda
Linfoma de Hodgkin Estudio abierto con brentuximab vedotín + adriamicina, vinblastina y dacarbazina en pacientes pediátricos con linfoma de Hodgkin en estadio avanzado recientemente diagnosticado. 2015-004112-38 No iniciado oct-21 Brentuximab vedotín + adriamicina, vinblastina, y dacarbazina Takeda
Mieloma múltiple en recidiva o resistente Estudio en fase II/III, aleatorizado y abierto en el que se compara ixazomib/dexametasona por vía oral y pomalidomida/dexametasona por vía oral en el mieloma múltiple en recidiva o resistente. 2016-004742-28 Reclutando dic-20 Ixazomib Takeda
Síndromes mielodisplásicos de alto riesgo, LMMC, LMA Estudio clínico en fase III, abierto, aleatorizado y controlado, de pevonedistat más azacitidina frente a azacitidina en monoterapia como tratamiento de primera línea en pacientes con síndromes mielodisplásicos de alto riesgo, leucemia mielomonocítica crónica o leucemia mielógena aguda pobre en blastos. 2017-000318-40 Fin reclutamiento mar-23 Pevonedistat Takeda
Púrpura trombocitopénica trombótica adquirida Estudio en fase II, multicéntrico, aleatorizado, con doble enmascaramiento y controlado con placebo en pacientes con púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa) para evaluar la farmacocinética, seguridad y eficacia de rADAMTS-13 (SHP655) administrado junto con el tratamiento de la práctica clínica habitual. 2018-003775-35 Reclutando dic-20 SHP655 Takeda
Síndromes mielodisplásicos de alto riesgo, LMMC, LMA Estudio de pevonedistat en combinación con azacitidina en participantes con síndromes mielodisplásicos de alto riesgo (HR MDS), leucemia Mielomonocítica crónica (CMML), o leucemia mielógena aguda (AML) con daño renal severo o daño hepático leve. 2018-004049-17 Reclutando abr-21 Pevonedistat Takeda
Fístulas perianales en la enfermedad de Crohn Seguimiento de un estudio en fase III para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de darvadstrocel en el tratamiento de fístulas perianales complejas, en pacientes con enfermedad de Crohn que han participado en el estudio ADMIRE II. 2019-000333-39 No iniciado dic-24 Darvadstrocel Takeda
Angioedema hereditario Estudio SPRING: estudio en fase III, abierto y multicéntrico, para evaluar la seguridad, farmacocinética y farmacodinamia de lanadelumab para la prevención de las crisis agudas de angioedema hereditario (AEH) en pacientes pediátricos de 2 a menos de 12 años. 2018-002093-42 Reclutando dic-21 Lanadelumab Takeda
Fibrosis quística Estudio en fase III, abierto, para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo del tratamiento de combinación VX-445 en sujetos con fibrosis quística que son heterocigotos para la mutación F508del y una mutación de activación o de función residual (genotipos F/A y F/FR). 2019-000833-37 No iniciado ago-22 Tratamiento combinado VX-445 Vertex
Fibrosis quística Estudio en fase III, aleatorizado, doble ciego y controlado, para evaluar la eficacia y seguridad de la politerapia con VX-445 en sujetos con fibrosis quística que son heterocigotos para la mutación F508del y una mutación de activación o de función residual (genotipos F/A y F/FR). 2018-002835-76 Reclutando oct-20 Tratamiento combinado VX-445 Vertex
Fibrosis quística Estudio en fase III y abierto para evaluar la seguridad a largo plazo del tratamiento combinado VX-445 en sujetos con fibrosis quística. 2018-004652-38 Reclutando may-22 Tratamiento combinado VX-445 Vertex
Fibrosis quística Estudio abierto en fase III para evaluar la seguridad a largo plazo y la eficacia de la politerapia con VX-659 en pacientes con fibrosis quística, homocigotos o heterocigotos para la mutación F508del. 2017-004134-29 Fin reclutamiento abr-21 Politerapia con VX-659 Vertex
Epidermólisis bullosa Estudio en fase III, doble ciego, aleatorizado y controlado con vehículo y con un seguimiento abierto de 24 meses sobre la eficacia y seguridad de Oleogel-S10 en pacientes con epidermólisis bullosa hereditaria. 2016-002066-32 Reclutando feb-22 Oleogel-S10 Amryt