ENSAYOS CLINICOS DE NUESTROS LABORATORIOS ASOCIADOS ABIERTOS EN ESPAÑA*

Fuente: Registro Español de Ensayos Clínicos. Fecha de actualización: 06/05/2019

*Incluye los ensayos clinicos abiertos en España para EERR de los laboratorios asociados a AELMHU

Para obtener más información en castellano introducir aquí el identificador del ensayo: https://reec.aemps.es/reec/public/web.html

 

ENFERMEDAD/INDICACIONES ENSAYO IDENTIFICADOR SITUACIÓN FECHA FINALIZACIÓN? MEDICAMENTO LABORARIO ASOCIADO
Hipertensión pulmonar tromboembólica crónica inoperable o persistente/recurrente  Estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos y de diseño adaptativo y secuencial por grupos, con un período de extensión abierto, para evaluar la eficacia y la seguridad de selexipag como complemento del tratamiento de referencia en pacientes con hipertensión pulmonar tromboembólica crónica (HPTEC) inoperable o persistente/recurrente después del tratamiento quirúrgico.  2018-002823-41 No iniciado abr-22 Selexipag Actelion
Hipertensión arterial pulmonar Eficacia y seguridad del tratamiento oral combinado inicial triple frente a doble en pacientes con hipertensión arterial pulmonar recién diagnosticada: estudio de fase 3b, controlado con placebo, doble ciego y multicéntrico  2015-003438-28 Fin reclutamiento dic-19 Macitentán, Selexipag Actelion
Hipertensión arterial pulmonar Estudio multicéntrico, abierto, aleatorizado, basado en acontecimientos, para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética de macitentán frente al tratamiento de referencia en niños con hipertensión arterial pulmonar  2016-001062-28 Reclutando jul-22 Macitentán Actelion
Hemoglobinuria paroxística nocturna  Estudio de fase III aleatorizado, con grupos paralelos, multicéntrico, farmacocinético abierto, de no inferioridad que compara ravulizumab administrado por vía subcutánea con ravulizumab administrado por vía intravenosa en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna tratada actualmente con eculizumab  2017-002370-39 No iniciado   Ravulizumab Alexion
Hemoglobinuria paroxística nocturna  ALXN1210 versus Eculizumab en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) actualmente tratados con eculizumab 2016-002026-36 Fin reclutamiento mar-20 Ravulizumab Alexion
Síndrome hemolítico urémico atípico Estudio en fase III multicéntrico y abierto de ALXN1210 en niños y adolescentes con síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa) 2016-002499-29 Reclutando sep-21 Ravulizumab Alexion
Síndrome hemolítico urémico atípico Estudio de grupo único de ALXN1210 en pacientes adultos y adolescentes con síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa) sin tratamiento previo con inhibidores del complemento 2016-002027-29 Fin reclutamiento nov-20 Ravulizumab Alexion
Hemoglobinuria paroxística nocturna Estudio de ALXN1210 frente a eculizumab en pacientes adultos con HPN sin tratamiento previo con inhibidores del complemento 2016-002025-11 Fin reclutamiento feb-20 Ravulizumab Alexion
Hemoglobinuria paroxística nocturna Estudio en fase II abierto, con dosis múltiple ascendente para evaluar la eficacia, seguridad, tolerabilidad, inmunogenia, farmacocinética y farmacodinámica de aLXN1210 administrado por vía intravenosa a pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna 2015-002674-20 Reclutando mar-22 Ravulizumab Alexion
Neuromielitis óptica  Ensayo de extensión abierto de fase III sobre ECU-NMO-301 para evaluar la seguridad y la eficacia de eculizumab en pacientes con neuromielitis óptica (NMO) recidivante  2013-001151-12 Reclutando jun-20 Eculizumab Alexion
Neuromielitis óptica  Ensayo multicéntrico, aleatorizado, a doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia de eculizumab en pacientes con neuromielitis óptica (NMO) recidivante  2013-001150-10 Reclutando   Eculizumab Alexion
Deficiencia de lipasa ácida lisosomal Estudio multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, del SBC-102 en pacientes con deficiencia de lipasa ácida lisosomal 2011-002750-31 Reclutando   Sebelipasa alfa Alexion
Enfermedad de Berger  Estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de cemdisirán en pacientes adultos con nefropatía por IgA  2018-002716-27 No iniciado jul-22 Cemdisirán Alnylam Pharmaceuticals
Amiloidosis hATTR Estudio abierto para evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética (FC) de patisirán-LPN en pacientes con amiloidosis hereditaria por transtiretina (amiloidosis hATTR) y progresión de la enfermedad después de un trasplante ortotópico de hígado   2018-003519-24 No iniciado ene-21 Patisirán Alnylam Pharmaceuticals
 Porfirias hepáticas agudas  ENVISION: Estudio de fase III, randomizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico, con una extensión en abierto para evaluar la eficacia y la seguridad de givosirán en pacientes con porfirias hepáticas agudas  2017-002432-17 Fin reclutamiento sep-21 Givosirán Alnylam Pharmaceuticals
Fibrosis Pulmonar Idiopática Estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de BG00011 en pacientes con fibrosis pulmonar idiopática  2017-003158-18 Reclutando nov-21 BG00011  Biogen
Parálisis supranuclear progresiva Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y la seguridad de BMS-986168 administrado por vía intravenosa en participantes con parálisis supranuclear progresiva  2016-002554-21 Fin reclutamiento mar-20 BIIB092  Biogen
Hemofilia A Estudio de fase 3, sin enmascaramiento, con un único grupo, en el que se evalúan la eficacia y la seguridad de BMN 270 (transferencia génica del factor VIII humano mediante un vector vírico adenoasociado) en pacientes con hemofilia A y concentración residual del FVIII =< 1 UI/dl, que reciben infusiones profilácticas de FVIII 2017-003215-19 No iniciado mar-24 BMN 270 Biomarin
Acondroplasia Estudio de extensión de fase III, abierto, para evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo de BMN 111 en pacientes pediátricos con acondroplasia  2017-002404-28 Reclutando dic-24 BMN 111 Biomarin
Mucopolisacaridosis tipo IIIB Estudio fase 2 para evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo de BMN 250 en pacientes con MPS tipo IIIB 2017-003083-13 Reclutando oct-24 BMN 250 Biomarin
Acondroplasia  Estudio en fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y la seguridad de BMN 111 en niños con acondroplasia.  2015-003836-11 Reclutando oct-19 BMN 111 Biomarin
 Mucopolisacaridosis tipo IIIB Estudio abierto con aumento de la dosis en fase 1/2 para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y eficacia del BMN 250 intracerebroventricular en pacientes con mucopolisacaridosis tipo IIIB (MPS IIIB, Síndrome de Sanfilippo tipo B)  2015-001985-25 No iniciado mar-19 BMN 250 Biomarin
Distrofia muscular de Duchenne Estudio de extensión abierto sobre la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de drisapersen en sujetos con distrofia muscular de Duchenne  2015-001955-54 Reclutando   Drisapersen Biomarin
Fenilcetonuria   Estudio de fase IV, abierto y de una sola cohorte, de los resultados neurocognitivos (NC) a largo plazo en niños de 4 a 5 años con fenilcetonuria tratados con dihidrocloruro de sapropterina (Kuvan®) durante 7 años  2009-015844-41 Reclutando jun-23 Dihidrocloruro de sapropterina Biomarin
Daño corneal debido a quemaduras oculares  Estudio de seguimiento multinacional, multicéntrico, prospectivo, de seguridad y eficacia a largo plazo después del trasplante autólogo de células madre limbares cultivadas (ACLSCT) para la restauración del epitelio corneal en pacientes con deficiencia de células madre limbares debido a quemaduras oculares (HOLOCORE-FU)  2015-001344-11 Reclutando dic-21 Holoclar Chiesi
Daño corneal debido a quemaduras oculares  Ensayo clínico no controlado, abierto, prospectivo, multicéntrico y multinacional para evaluar la eficacia y la seguridad del Transplante Autólogo de Células Madre Limbares Cultivadas (TACMLC) para la restauración del epitelio corneal en pacientes con Deficiencia de Células Madre Limbares por quemaduras oculares (HOLOCORE)  2014-002845-23 Reclutando dic-21 Holoclar Chiesi
Hemofilia A Estudio de extensión de fase III, abierto, multicéntrico  para evaluar la seguridad y eficacia del factor de la coagulación VIII recombinante (rVIII-cadena sencilla, CSL627) en pacientes con hemofilia A severa  2013-003262-13 Reclutando ago-23 Factor de coagulación VIII CSL Behring
Colangitis biliar primaria y disfunción hepática moderada o grave   Estudio de fase IV, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la farmacocinética y la seguridad del ácido obeticólico en pacientes con colangitis biliar primaria y disfunción hepática moderada o grave  2017-001762-13 Reclutando jun-20 Ácido obeticólico Intercept
Colangitis biliar primaria Estudio de fase 4, doble ciego, randomizado, controlado con placebo, multicéntrico que evalúa el efecto del ácido obeticólico en los resultados clínicos en pacientes con colangitis biliar primaria. Resultados del estudio clínico COBALT con ácido obeticólico para el tratamiento en riñón (COBALT) 2014-005012-42 Reclutando abr-25 Ácido obeticólico Intercept
Linfoma cutáneo de células T  Ensayo abierto, multicéntrico y randomizado de comparación entre el anticuerpo monoclonal anti-CCR4 KW-0761 (Mogamulizumab) y Vorinostat en pacientes con linfoma cutáneo de células T tratado previamente  2012-004766-17 Reclutando dic-20 KW-0761 Kyowa Kirin
Enfermedad de Gaucher  Estudio abierto, de dos cohortes (con y sin imiglucerasa) y multicéntrico para evaluar la farmacocinética (FC), seguridad y eficacia de eliglustat en pacientes pediátricos con enfermedad de Gaucher (EG) tipo 1 (EG1) y tipo 3 (EG3)  2016-000301-37 Reclutando mar-23 Eliglustat Sanofi Genzyme
Enfermedad de Pompe Estudio de fase III aleatorizado, multicéntrico, multinacional y doble ciego que compara la eficacia y la seguridad de infusiones bisemanales de neoGAA (GZ402666) y alglucosidasa alfa en pacientes con enfermedad de Pompe de inicio tardío sin tratamiento previo  2016-000942-77 Reclutando sep-24 neoGAA (GZ402666) Sanofi Genzyme
Enfermedad de Niemann-Pick Tipo B  Estudio en fase II/III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, con dosis repetidas y de comparación de dosis para evaluar la eficacia, seguridad, farmacodinámica y farmacocinética de olipudasa alfa en pacientes con deficiencia de esfingomielinasa ácida  2015-000371-26 Fin reclutamiento oct-23 Olipudasa alfa Sanofi Genzyme
Púrpura trombocitopénica trombótica congénita grave Estudio cruzado en fase III, abierto, prospectivo, aleatorizado, controlado, multicéntrico y de 2 periodos con la continuación de un solo grupo para evaluar la seguridad y la eficacia de BAX 930 (rADAMTS13) en el tratamiento profiláctico y a demanda de sujetos con púrpura trombocitopénica trombótica congénita grave (PTTc, síndrome de Upshaw-Schulman [SUS], púrpura trombocitopénica trombótica hereditaria [PTTh]) 2017-000858-18 No iniciado ene-21 BAX 930 Shire
Enfermedad de von Willebrand Estudio clínico abierto en fase III, prospectivo, multicéntrico y no controlado para determinar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad del rVWF con o sin ADVATE en el tratamiento y control de las hemorragias, la eficacia y la seguridad del rVWF en cirugías programadas y de urgencia, y la farmacocinética (FC) del rVWF en niños diagnosticados de enfermedad grave de von Willebrand 2016-001477-33 Reclutando jun-20 Factor von Willebrand recombinante Shire
Enfermedad de Gaucher  Estudio de fase 4, multicéntrico, abierto y de un solo grupo del efecto del tratamiento con velaglucerasa alfa sobre la patología ósea en pacientes con enfermedad de Gaucher de tipo 1 que no han recibido tratamiento previo.  2015-001578-17 Fin reclutamiento ene-21 Velaglucerasa alfa Shire
Síndrome de Hunter y deterioro cognitivo Estudio de extensión abierto de HGT-HIT-094 para evaluar la seguridad y el resultado clínico a largo plazo de la idursulfasa intratecal (IT) administrada junto con Elaprase® en pacientes con síndrome de Hunter y deterioro cognitivo 2014-004143-13 Reclutando jul-25 Idursulfasa-IT Shire
Fibrosis quística  Estudio en fase III, aleatorizado, doble ciego y controlado para evaluar la eficacia y la seguridad de la politerapia con VX-659 en pacientes con fibrosis quística,homocigotos para la mutación F508del (F/F).  2017-004133-82 Reclutando abr-21 VX-659 Vertex
Fibrosis quística  Estudio de extensión, fase III, abierto para evaluar la seguridad y la eficacia del tratamiento a largo plazo con VX 661 en combinación con Ivacaftor en sujetos a partir de 12 años con fibrosis quística, homocigóticos o heterocigóticos para la mutación F508del-CFTR  2014-004827-29 Reclutando sep-19 VX 661 en combinación con Ivacaftor Vertex
Hemofilia B Estudio de extensión de seguridad y eficacia de una proteína de fusión recombinante que vincula el factor de coagulación IX con albúmina (rIX-FP) en pacientes con hemofilia B NCT03473223 Reclutando abr-20 rIX-FP (Idelvion) CSL Behring